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全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市 疗法从而避免终身输血
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简介英国药品和健康产品管理局MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法Casgevy，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRI ...
英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy，为遗传性疾病患者带来了新的首个市希望。基因 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。编辑这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，疗法从而避免终身输血。批上该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，全球通过编辑患者自身的首个市造血干细胞来修复基因缺陷，
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